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Tumori rari, Emofilia, SLA, RDS, Ipertensione, Talassemia, Fibrosi cistica, Huntington, Gaucher - Osservatorio Malattie Rare

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Publisher:  Unclaimed!
Message frequency:  8.17 / week

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Malattia di Gaucher di tipo 3, risultati positivi dallo studio di Fase III su venglustat

La molecola sperimentale è progettata per contrastare le manifestazioni neurologiche della patologia

Il farmaco venglustat ha raggiunto l'endpoint primario e tre dei quattro endpoint secondari chiave nello studio di Fase III LEAP2MONO, condotto in pazienti adulti e pediatrici (di età pari o superiore a 12 anni) con manifestazioni neurologiche della


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Malattia di Fabry: gli effetti del farmaco migalastat sul tessuto cerebrale

La terapia orale sembra mantenere stabili le condizioni neurologiche di molti pazienti nel breve-medio termine, ma il cervello rimane vulnerabile alle comorbilità tradizionali

Si apre un nuovo capitolo nella comprensione degli effetti delle terapie specifiche per la


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Carenza di Flebocortid: cresce la preoccupazione per le persone malattia di Addison

Un’interrogazione degli On. Stefanazzi e Girelli (PD) chiede al Ministero della Salute interventi urgenti per affrontare la persistente indisponibilità del farmaco salvavita 

La prolungata indisponibilità di Flebocortid 100 mg/2 ml (idrocortisone) sta generando crescente allarme tra c...


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Malattia di Niemann-Pick di tipo C, approvazione europea per la levacetilleucina

Il nuovo farmaco è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della patologia

La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco levacetilleucina (Aqneursa®) per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della


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Bronchiectasie: la malattia cronica delle vie aree più comune dopo asma e BPCO

In un recente media tutorial, un pool di esperti del settore ha approfondito diversi aspetti della patologia 

Milano – Le bronchiectasie sono una grave malattia polmonare infiammatoria cronica e progressiva. Nonostante siano la terza malattia cronica delle vie aeree più comune dopo l'asma e la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO)...


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