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Il 67° Congresso Nazionale della Società Italiana di Nefrologia, in corso a Sorrento, mette al centro le nuove frontiere della cura delle malattie renali. Dalle terapie di combinazione per la protezione cardiorenometabolica alle potenziali applicazioni delle CAR-T nelle patologie autoimmuni renali, fino alle innovazioni nella dialisi domiciliare, nel trapianto e nella gestione d...

La terapia cellulare sperimentale ristoglogene autogetemcel (risto-cel) ha raggiunto l'endpoint primario dello studio di fase 1/2 BEACON nell'anemia falciforme, relativo all'assenza di crisi vaso-occlusive gravi per almeno 12 mesi consecutivi. Sulla base dei risultati, Beam Therapeutics prevede di presentare la domanda di autorizzazione alla FDA già entro la fine del 2026. Il de...

Parte da oggi in Italia SIRENA (Standardized Italian netwoRk Enrolling iNdividuals with islet-Autoantibodies), il primo registro nazionale che include sia bambini che adulti già risultati positivi ad almeno un autoanticorpo del diabete di tipo 1, ma senza sintomi della malattia. Il registro monitora per la prima volta il diabete di tipo 1 in fase precoce oltre l'infanzia, un amb...

Brelovitug raggiunge l'endpoint primario anche nel secondo studio registrativo sull'epatite D cronica. Nel trial di fase 3 AZURE-4, il 59% dei pazienti trattati con 300 mg una volta alla settimana ha ottenuto una risposta virologica accompagnata dalla normalizzazione delle transaminasi ALT. Mirum Pharmaceuticals prevede di presentare la domanda di autorizzazione alla FDA nel pri...

In Italia la domanda di immunoglobuline è cresciuta del 57% in dieci anni, mentre l'autosufficienza nazionale si ferma al 59%, ben al di sotto dell'obiettivo del 90%. Un report presentato a Roma evidenzia le criticità di un sistema sempre più dipendente dalle importazioni e individua cinque priorità per garantire la disponibilità di questi medicinali essenziali: migliorare la pr...